A fázis 2b B-Clear vizsgálatban a bepirovirszen hatásosnak mutatkozott a hepatitisz B vírus kimutathatatlan szintre csökkentésében.

A fázis III. VALOR klinikai vizsgálatban az antiszensz nukleotid toferszen jelentősen csökkentette a SOD1 fehérje és a neurofilamentumok szintjét amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő betegekben.

Az Evaluate Vantage összeállította azon gyógyszerek tízes listáját, amelyek még a késői fejlesztési fázisban vannak ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meg­haladó árbevételt fognak generálni.

After up to 4.8 years of continuous treatment with SPINRAZA, 100 percent of children treated pre-symptomatically were alive, and none require permanent ventilation

 A Lancet Neurology-ban független vizsgálók által megjelentetett közlemény az 5q-SMA-ban szenvedő későbbi életkorban tüneteket mutató betegek nuszinerszen kezeléséből származó klinikai tapasztalatait emeli ki.

Egy Fázis II vizsgálatban egy új antiszenz oligonukleotid drámaian csökkentette az emelkedett Lp(a) értékkel rendelkező kardiovaszkuláris betegek lipoprotein(a) szintjét.

A fázis II ILLUMINATE vizsgálat eredményei szerint a lumaszirán hatásosnak bizonyult a primer hiperoxaluria kezelésében.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a ritka familiáris lipoprotein lipáz hiány kezelésére alkalmazható Waylivra készítményt.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2018 októberében az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.